7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

“阳康”后眼干？少刷手机多眨眼******

　　感染新冠病毒后眼睛变干了、或者眼泪哗哗流，这些都可能与感染新冠病毒后眼部的炎症反应有关，“阳康”后如何护眼？新春期间如何做好眼睛保护？

　　昨日下午，广州市新闻办、广州市卫健委召开新冠防治眼健康专家访谈会，来自中山大学中山眼科中心多个专科领域的专家回应了市民关注的系列问题，并为市民提供了相关健康指引。

　　文/广州日报全媒体记者梁超仪、王婧、伍仞

　　余敏斌：新冠病毒感染有可能加快或促发急性青光眼发作

　　中山大学党委副书记、广东省医师协会副会长、中山大学中山眼科中心青光眼科学科带头人余敏斌教授介绍，这段时期，与新冠感染相关的眼科疾病的患者有明显增加的趋势，具体数据仍在动态监测中。

　　新冠病毒攻击呼吸系统、心血管系统比较常见。人们对于新冠病毒与眼部疾病的认识也在不断加深，据不完全统计，全世界范围内眼科领域发表了4600多篇眼科和新冠病毒研究有关的文章。中山眼科中心也在进行新冠感染与眼疾的相关研究。

　　余敏斌介绍，根据中山眼科中心近期持续追踪的数据发现，在2022年12月中旬到2023年1月中旬这第一波新冠感染高峰时期，50-60岁以上中老年人原发性急性闭角型青光眼就诊比例比往年同期大幅度增加，且以女性患者居多，“往年同期，一个月接诊原发性急性闭角型青光眼患者不超过30个，过去一个月内则收治了160多个该病患者。这些患者在感染阳性阶段发现的比‘阳康’阶段的多。”

　　对此，余敏斌提醒，虽然相关研究机理仍在进行中，但新冠病毒感染有可能加快或者促发急性青光眼的发作，这方面应引起警惕。如果老年人，特别是女性，新冠感染后出现急性视力下降，单眼或双眼疼痛，尤其是夜晚出现症状，甚至有恶心呕吐等情况，应及时前往眼科就诊。

　　此外，春节期间也是眼科急诊接诊因烟花爆竹导致眼外伤的高峰时期。对此，余敏斌教授提醒，一旦发生爆竹炸伤，不要自行处理，稍有不慎会导致二次伤害，“有的家长对于进入眼内的烟花、爆竹碎屑尝试自己挑出来，或者用酒精面纸去擦拭消毒，这些都是不正确的做法。”

　　专家提醒，应第一时间送往就近医院进行处理。如有干净的纱布或手帕，可以松松地覆盖眼睛，不要挤压，不要揉眼，对异物不要自行取出。

　　林浩添：“阳康”后眼睛痛？按症状分类处理

　　不少市民朋友阳了以后出现眼痛的现象，对此，中山大学中山眼科中心副主任、白内障科主任医师林浩添表示，感染过程中或者“阳康”后都有可能出现眼部症状，其中眼痛相对比较常见。

　　“总的来说，根据症状的持续性和严重程度分类处理。”林浩添介绍，引起眼痛的原因一般以结膜炎、眼表干燥居多，这些症状常常由新冠病毒感染引发的眼部炎症反应所致。大部分刺痛是一过性的，如果有持续刺痛、胀痛，一定要及时就诊、紧急处理，警惕青光眼、角膜严重感染等可能。

　　除了眼痛，部分人感染新冠病毒后还可能出现眼部红肿、流泪甚至视物模糊等症状。林浩添表示，相关研究显示，新冠病毒感染引起的结膜炎是比较常见的，眼睛可出现红肿、流泪等症状。上述症状大多在感染期间就可能发生，也有少部分患者是“阳康”后发现，存在个体和毒株的差异性。

　　林浩添指出，如果疼痛持续时间较久、比较严重的，建议到院就诊或通过互联网医院进行咨询。对于眼睛干燥或眼表炎症等轻症，可以通过人工泪液或常用消炎药物进行缓解，但不建议自行购买，要在专业医生指导下使用。

　　梁凌毅：视力出现明显下降 条件允许应尽快去眼科就诊

　　“确实在临床上观察到新冠病毒感染以后的病毒性角膜炎患者增加了，原因可能与病毒直接或间接相关。”中山大学中山眼科中心主任助理、角膜病科主任医师梁凌毅介绍。

　　患者往往在感染后出现眼睛红、异物感、视力下降，一般分泌物不太多。凡是出现视力下降明显，在其他身体症状允许的情况下，应去眼科就诊，医生会做视力、裂隙灯检查、角膜染色检查，进而做出是否有病毒性角膜炎的诊断。治疗方面，可以用抗病毒的滴眼液和凝胶，如果是继发疱疹病毒感染，还可以口服抗病毒药。如果是免疫性角膜炎，可以局部抗病毒治疗联合激素治疗。

　　还有一部分市民感染后出现流泪的现象。梁凌毅说，有两个可能：一个是新冠病毒相关的泪腺炎，泪腺是分泌泪液的组织，急性炎症的时候可以表现出流泪，同时往往伴有外上眼眶周围，也就是泪腺区的肿胀、疼痛；另一个可能是得了结膜炎、角膜炎，眼睛炎症不舒服导致的反射性泪液分泌增加，这种情况往往伴有明显的眼红、异物感、怕光、分泌物增加。

　　除了流泪，有一些市民表示感觉“阳康”以后眼睛出现了干涩的情况，“这个现象还是比较常见的，可能是得了干眼或者原来就有的干眼加重了。”梁凌毅解释，感染新冠病毒后有很多因素都会导致或者加重干眼，比如感染期间在家里频繁刷手机，看手机的时候聚精会神，眨眼减少，眼睛一直睁着，泪液蒸发过快；高热的时候泪液蒸发也会更快；身体不舒服等原因睡眠不好也会影响泪液分泌；另外，口罩上方没有封好，呼气从口罩上方直接吹向眼睛表面，也会加快泪液蒸发。

　　对于治疗，一方面可以用人工泪液点眼，更重要的是减少过度用眼，不要整天玩手机，尽量有良好的睡眠，多喝水，还可以试试冷敷眼睛、有意识地多眨眨眼。

　　吴开力：春运期间没必要戴面屏“全副武装”

　　春节假期临近，不少人有出行的计划，有没有必要针对眼部进行特别防护？

　　中山大学中山眼科中心临床检验科主任、主任医师吴开力表示，确实看到有部分市民朋友戴面屏、戴眼罩“全副武装”。实际上新冠病毒通过空气传播到眼部导致感染的可能性不大。综合来说，不建议旅行途中通过面屏、护目镜等专门进行眼部防护，外出时做好基本防护要求，保持一米距离、戴好口罩、勤洗手就可以了。

　　李涛：提高免疫力有助于降低眼部炎症反应

　　中山大学中山眼科中心眼底外科主任医师李涛表示，新春期间应注意一些眼科急症的发生，如视网膜动脉阻塞(眼中风)、视网膜静脉阻塞、缺血性视神经病变、视神经炎等眼疾，会引起严重视力障碍。此外，我国近视人数不断增加，高度近视是发生视网膜脱离的高危因素，而视网膜脱落如果没有得到及时救治，致盲率很高。

　　过去一个月，门诊中发现急性黄斑区视神经视网膜病变(AMN)患者增多，与新冠感染后机体免疫状态异常有关。因此，如果市民发现近期有明显视力下降、视物模糊、遮挡感等情况，应及时就诊。

　　不过，李涛也指出，虽然视神经、视网膜炎症会导致视力不可逆损伤，但是它的发病率很低，“阳康”的市民不用过于担心。专家介绍，很多急性眼疾并非由病毒直接损害，而是与全身免疫力息息相关，提高个体免疫力是关键。春节期间要注意多增加营养，保证充足睡眠，个人抵抗力有保证，视网膜视神经炎症发生的概率也会下降。

　　需要提醒的是，糖尿病视网膜病变已经位列成年工作人群中不可逆致盲眼病的首位。其发生、发展、恶化与血糖控制、病程长短有关。新春聚会多，容易大吃大喝导致血糖增高，长期宅家里泡剧运动量减少、习惯性熬夜，都容易导致糖尿病视网膜病变进展加剧，因此要保证足够运动、充分休息。

　　杨晓：感染阶段不要戴美瞳和OK镜

　　中山大学中山眼科中心屈光与青少年近视防控科主任医师杨晓介绍，年轻人爱戴的美瞳、青少年戴的近视防控用的OK镜，都属于接触镜。如果本身还在阳的时候，因为眼表会传播病毒，无论是美瞳还是OK镜，都不可以佩戴；如果家里还有人“阳着”、症状比较明显，也不太建议戴接触镜，因为接触镜也可能会接触到周围环境中的病原体。

　　而在“阳康”过程中，由于抵抗力还比较低，如果是美瞳等非必需的接触镜，不建议太着急，“阳康”后两周、眼睛没有其他问题的，可以戴。而如果是用于近视防控的OK镜，在转阴后一周后、眼部没有症状了，医生检查后可以考虑戴了。

　　要注意的是，佩戴接触镜要做好手部卫生，镜片、镜盒等护理用品、操作台面都需要进行消毒，但需要注意，镜片本身不能直接使用酒精消毒，需要使用镜片专用的护理液。恢复戴镜后，要密切观察有无眼红、刺痛、流泪等症状。

　　“阳康”以后，多久能用阿托品散瞳验光或者治疗近视？杨晓表示，对于阿托品和一些快速散瞳药物，目前没有证据显示会导致新冠病毒感染风险或加重感染后的病症。因此在“阳康”后，可以进行散瞳验光；使用低浓度阿托品治疗近视的，如果此前使用没有不良反应的，“阳康”后经过医生评估，也可以开始使用。

　　为了保护学生的视力，专家提醒，多增加户外运动，“需要提醒的是，天黑后散步作用不大，因为户外光线没有达到保护视力的要求。所以最好是可以参加学校的‘430’项目，放学后先在学校进行一些户外活动，或者是回家后趁没天黑和小伙伴结伴在户外玩耍，才有效果。”每天户外活动一小时，不一定需要连续一个小时，可以利用一些碎片化时间。